最初の段階の臨床試験。 抗がん剤では標準療法（生存期間の延長もしくはQOLを向上する治療法）が適応とならない患者を対象として、MTD (maximum tolerated dose)を決めるために漸増試験として行われることが多い。 一方、抗がん剤以外では健常成人または軽症患者を対象として、PK/PD (pharmacokinetics/pharmacodynamics)の検討を主目的として行われる事が多い。